Het kan beter
November 9, 2012

‘Hoe behandel je kanker?’ Een vraag die al millennia lastig te beantwoorden is. Het boek ‘The emperor of all Maladies’ van Siddharta Mukherjee is briljant geschreven en laat zien dat er al lang met dit probleem geworsteld wordt. De laatste decennia wordt er echter vooral over het ontwikkelen van medicijnen nagedacht. Minder aan het uitbouwen van de behandelmethoden die tot nu toe het meest succesvol zijn: bestralen en wegsnijden. Met  moderne diagnosetools als imaging en sequencing kunnen we chirurgen en radiotherapeuten nog verder helpen. Zet echter een aantal oncologen rond de tafel en binnen een paar minuten spreek je over ‘nieuwe medicijnen’. De vraag is of dit terecht is en wat we tot nu toe bereikt hebben. De bloedkankers (waaronder mijn eigen vorm van kanker) en testeskanker laten grote successen zien, maar de meeste kankers doen het matig tot slecht op medicijnen. En bij het ontwikkelen van medicijnen doen we het nog weer slechter.

Van alle medicijnen die we ontwikkelen haalt 7% de markt. De anderen zijn niet goed, schadelijk voor de patiënt, of bereiken de patiënt niet omdat ze niet winstgevend genoeg zijn. Deze ‘negatieve resultaten’ worden nauwelijks gepubliceerd en zijn dan niet verder beschikbaar voor onderzoek, wat wel zou moeten. Uiteindelijk kost een dergelijk medicijn ruim 1 miljard dollar aan ontwikkelkosten. Het duurt 11 jaar om het te ontwikkelen, waarvan de eerste vier jaar nodig zijn om uit te zoeken of het werkt, veilig is en welke dosering we de patiënt dienen te geven en de rest is wet- en regelgeving om vooral de rechten op de gelden, lees winsten, veilig te stellen. FDA in de Verenigde Staten en EMA in Europa doen (beiden) hun zegje er ook nog over (dit duurt tergend lang en ze doen elkaars werk steeds weer opnieuw in plaats van dat ze elkaars onderzoek overnemen). Dan komt het op de markt en blijkt het maar bij 25% van de patiënten enigszins te werken. Dat wil zeggen: ‘beter dan een placebo’. Dat is het criterium om het naar de markt te mogen brengen. Bovendien is het vaak zo duur dat veel patiënten het zich niet kunnen veroorloven. In veel gevallen betekent dit dat we de patiënt enkele maanden langer in leven houden. Om dit allemaal mogelijk te maken investeren we zowel in Europese als in Amerikaanse onderzoeksinstituten 5 miljard dollar en doet farma hier nog eens 10 miljard bij: 20 miljard dollar per jaar voor een paar maanden… ‘We are not meant to be here for 1 or 2 months life extension. We can do better’. Een citaat van Jose Baselga, toparts van het Memorial Sloan Kettering in New York. Ik ben het van harte met hem eens. De ontwikkeling van nieuwe medicijnen is drastisch aan vernieuwing toe. En echte vernieuwing komt nooit van binnenuit.

Kan het beter? Natuurlijk en er zijn goede voorbeelden. Samenwerking is vereist, omdat dat de snelheid en kwaliteit bevordert. Farmaceuten zullen elkaars ideeën en kennis moeten delen om het proces te versnellen. Immers: als we ideeën delen, bouwen we samen aan een beter product. Maar dan verdwijnt toch de commerciële prikkel? Natuurlijk niet, want uiteindelijk moet het product naar de markt. Sage Bionetworks gaat ervan uit dat je als farma alles deelt tot en met fase 2b van het ontwikkelproces. Pas bij fase 3 (dan is zeker dat het naar de markt kan) wordt het medicijn geveild en mag de hoogste bieder het vercommercialiseren. Het geld gaat terug naar het consortium. Briljant in zijn eenvoud en beantwoordend aan alle belangen. Een ander goed voorbeeld is Cinderella Therapeutics. Een non profit farmaceutisch bedrijf dat weeskind medicijnen op de markt brengt. Medicijnen die niet winstgevend zijn en wel werken, maar door de traditionele farma niet op de markt worden gebracht. In beide voorbeelden staan de patiëntenbelangen voorop.

Maar kennis wordt toch niet gedeeld Peter? Dat is andermans eigendom en uit het voordeel maken ze winst. Die kennis is helemaal niet van de farmaceuten, van de onderzoeksinstituten, of van wie anders dan de burger ook. Die kennis behoort ‘ons’ toe. De burger, de patiënt en haar dierbaren. Daar is bij de opleiding namelijk gruwelijk veel belastinggeld voor betaald en dient ten goede te komen aan de samenleving. De zieke mens. Wellicht is het juridisch wel juist dat de kennis eigendom is van ‘organisaties’. Dat betekent echter nog niet dat het moreel juist is. Wanneer iemand voor je ogen verdrinkt en je helpt haar niet, ben je strafbaar. 10 miljoen mensen sterven jaarlijks aan kanker. Iedere 3 seconde 1 mens. Je bent simpelweg verplicht je zieke medemens te helpen. En met die winsten komt het met goede ondernemers en creatieve mensen echt wel goed. ‘The most persistent and urgent question in life: what do you do for other people?’.

 

Peter Kapitein

Opgeven is geen optie!