Wij roepen u op er alles aan te doen dat wij in Nederland ook via compassionate use inderdaad de behandeling krijgen die nodig is.

Met deze gepassioneerde vraag richten enkele patient advocacy organisaties zich tot de minister in de hoop en verwachting dat de regeling inzake compassionate use beter bekend raakt en beter wordt toegepast. Lees hieronder de gehele brief.

Brief aan mevrouw Edith Schippers

Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

De patiënt moet de behandeling krijgen die hij of zij nodig heeft, zo stelde u tijdens het geneesmiddelendebat op 2 oktober jongstleden. Dat vinden wij ook. Maar wij weten dat dit in de praktijk, voor bijvoorbeeld geneesmiddelen, niet altijd het geval is. Daarom moet die praktijk anders. En dat kan onder meer door goed gebruik van compassionate use. Goed gebruik van compassionate use moet vanzelfsprekend worden, ook voor kinderen. Daarvoor moet de betreffende regelgeving bij alle betrokkenen goed bekend zijn. Zij moeten deze mogelijkheden ongehinderd kunnen toepassen. En het moet betaalbaar zijn. Gelijkwaardige samenwerking tussen hulpverleners, onderzoekers en patiënten, voorkomt onnodige zorg.

Wij roepen u op er alles aan te doen dat wij in Nederland ook via compassionate use inderdaad de behandeling krijgen die nodig is.

Wij vormen samen een belangengroep bestaande uit vertegenwoordigers van verschillende ziekten. Wij doen deze oproep in het belang van alle patiënten en dus in ons aller belang:

• Cees Smit, dr. hc UvA
• Hein van Duivenboden, ALS
• Jan Fens, CAA
• Marleen Kaatee, PSC Patients Europe i.o.
• Ingemar van der Molen Kuipers, Inspire2Live
• Bernard Muller, ALS
• Veronica van Nederveen, Inspire2Live
• Jan de Witt, MyTomorrows
• Kees van Schagen, ex-GSK
• Elizabeth Vroom, Duchenne Parents Project
• Peter Kapitein, dr. hc VU, Inspire2Live

Toelichting

De regelgeving is voor patiënten en hulpverleners complex en ondoorzichtig, zie onder 1 tot en met 5. Het resultaat is dat patiënten nog wel eens, ten onrechte, niet de zorg krijgen die voor hen medisch wel noodzakelijk is en in principe beschikbaar.

Uitbehandelde patiënten (1 tot en met 5 biedt geen oplossing) staan nog meer in de kou. Zij zouden daarom als zij dat willen geneesmiddelen moeten kunnen krijgen die minder ver in de ontwikkeling zijn, maar wel een mogelijke oplossing zouden kunnen bieden. Dat kan, namelijk met een goede toepassing van compassionate use. Zelfbeschikkingsrecht van de patiënt staat daarbij voorop. De patiënt bepaalt dan zelf welk risico hij of zij wil lopen.

Toegankelijkheid van geneesmiddelen hebben wij als volgt geanalyseerd:

1. Reguliere zorg. Deze wordt betaald uit de basisverzekering (zorgverzekeringswet). Geneesmiddelen kunnen via de aanspraak op farmaceutische zorg (1e lijn en soms 2e lijn polikliniek) en op de aanspraak geneeskundige zorg (1e en 2e lijn) worden verstrekt. De stand van de wetenschap en praktijk is hierbij het uitgangspunt.
2. Meedoen aan een clinical trial. Dit is onderzoek naar een nieuw geneesmiddel of gebruik van een bestaand geneesmiddel voor een andere toepassing. Meestal betaalt de industrie dit, maar soms ook een patiëntenfonds.
3. Off-label use. Het geneesmiddel wordt voor een andere indicatie gebruikt dan waarvoor het is geregistreerd. Soms betaalt de zorgverzekeraar en soms de patiënt zelf.
4. Compassionate use. In schrijnende gevallen en alleen na toestemming kan een geneesmiddel dat geen handelsvergunning heeft toch beschikbaar komen.

1. In geval van een individuele patiënt is toestemming van IGZ noodzakelijk en moet er een artsenverklaring zijn. De industrie betaalt soms en vaker de patiënt zelf.
2. In geval van een groep patiënten moet CBG toestemming geven en dat kan als de handelsvergunning in de toekomst zal worden gegeven of als data van klinische studies veel belovend zijn. De industrie betaalt veelal.

1. Voorwaardelijke toelating geneesmiddelen (en hulpmiddelen). Deze regeling kent 2 routes:
   • Geneesmiddelen die bewezen effectief zijn, maar nog niet bewezen kosteneffectief.
   • Behandelingen (ook geneesmiddelen) die nog niet bewezen effectief zijn, maar wel duidelijk die potentie hebben. ZINL beheert deze routes en adviseert VWS na 4 jaar of de middelen in het basispakket kunnen of niet, inclusief de prioriteit. Tijdens de routes worden de geneesmiddelen uit het basispakket betaald.
2. Geneesmiddelen (en behandelingen) die buiten Nederland succesvol lijken. Deze zijn in Nederland niet vanzelfsprekend beschikbaar, laat staan voor Nederlanders die ervoor naar het buitenland gaan.

Afgezien van goed gebruik van compassionate use heeft de patiënt het ook nodig dat de ontwikkeling van geneesmiddelen een versnelling krijgt.

• De ontwikkelfase moet korter, door minder bureaucratie en betere samenwerking (ook internationaal).
• Behandeling van patiënten moet geconcentreerd plaatsvinden, in verband met expertise van de hulpverleners.
• Nieuwe geneesmiddelen moeten snel in richtlijnen worden opgenomen. Dit geldt ook voor de DOT’s.
• Toezicht op naleving van de richtlijn is noodzakelijk.
• Samenwerking in de zorgketen moet beter, tussen hulpverleners, vakgroepen binnen en tussen zorginstellingen, met de industrie (groot en klein). En vanzelfsprekend met de relevantie patiëntengroepen.
• En als laatste en zeker niet als de minst belangrijkste; de inclusie van patiënten bij clinical trials moet veel sneller. Hoe sneller een trial vol, hoe sneller het antwoord op de vraag of het medicijn werkt of niet.
• Het CCMO trial register moet op zeer korte termijn goed toegankelijk zijn voor patiënten: eenduidig, eenvoudig en te begrijpen. Patiënten moeten namelijk zelf na kunnen gaan welk onderzoek er loopt en wat de resultaten zijn.

Hoogachtend en namens de bovengenoemde personen,

Veronica van Nederveen

Bestuurslid en Patient Advocate Inspire2Live