Onlangs verscheen een uitstekend rapport van Gupta Strategists: ‘n=1, a new paradigm -The value and challenges of precision medicine in the Netherlands’. U kunt het via de site van Gupta gratis downloaden: https://gupta-strategists.nl/en/research/n-1-a-new-paradigm.

Dit rapport besteed aandacht aan Personalized Medicine (Ik kies voor de meestal gehanteerde term Personalized Medicine, PM). Wat is echter het belang hiervan voor patiënten? Mijns inziens is het de hoop van patiënten: ‘deze patiënt, met haar foutje in haar DNA, heeft op dit moment, deze behandeling nodig.’ NB! DNA is zeker niet alles bepalend, maar samen met andere (epigenetische) factoren een belangrijke factor, die nu al veel toevoegt aan de duiding van de beste behandeling. Het bijzondere zit hem in het individuele. Deze patiënt … Het is nieuw en voor het medisch industriële complex moeilijk te adapteren. Immers, daar wordt gewerkt met Randomized Controlled Trials. Die hebben bijvoorbeeld aangetoond dat een medicijn in 21% van de geselecteerde patiënten werkt. Vervolgens wordt dat medicijn op de totale populatie losgelaten en verwatert de 21% tot een lager percentage.

Gupta heeft haar huiswerk gedaan en laat zien dat PM 3 tot 7 jaar aan een gezond leven kan toevoegen. Duidelijk is dat de overheid nu aan zet is, want het veld beweegt niet. De regelgeving, de vergoeding, het bewijs voor nieuwe behandelingen, het is op de oude leest geschoeid en dat veranderen is weerbarstig. Op een na (de patiënt) hebben alle stakeholders van het medisch industrieel complex er belang bij dat het blijft zoals het is. Er gaat bijna 100 miljard in de zorg om en dit mag niet veranderen. Of erger; minder worden.

Ook het belang van data wordt in dit rapport onderschreven. Data gebruiken en delen. Hier ligt een taak voor de financier. De wetenschap is huiverig met het delen van data voor de publicatie. De ziekenhuizen ook, of die zijn bang voor de wet (GDPR), terwijl die er is om data makkelijk over grenzen heen te gebruiken. Onwetendheid, onwil en onkunde leiden tot het niet delen. Wanneer er betaald wordt wanneer er gedeeld wordt, komt er beweging in de goede richting. 

Gupta sluit met enkele waardevolle adviezen af:

• ‘Betrek individuen en organisaties en plaats de versnelling van gepersonaliseerde gezondheidszorg op de nationale agenda.’ De nationale agenda en patiënten als medebeslissers (dit laatste is mijn mening).
• ‘Identificeer en prioriteer specifieke projecten en modellen voor innovatie die kunnen helpen de barrières weg te nemen die we in het systeem ervaren.’

Van het laatste advies maak ik graag gebruik voor mijn stokpaardje. Het is van groot belang dat we de foutjes in het DNA in kaart brengen met Whole Genome Sequencing (WGS). Hiertoe wordt door de overheid op initiatief van Inspire2Live een taskforce ingesteld en die gaat dit uitzoeken en vormgeven. Dit is een belangrijke stap. Deze foutjes leiden namelijk tot targets en voor die targets zijn medicijnen op de markt. Echter, soms meer dan één. Zet daarom, volgend op WGS, drugscreening (het testen van medicijnen) in op organoids. Dit is een bewezen techniek van medicijn testen (Hans Clevers (Hubrecht Laboratories) en David Tuveson (Cold Spring Harbor Laboratories)) hebben dit aangetoond. Het is nu tijd om deze technieken naar de patiënt te brengen. En te vergoeden. Want anders blijft het een speeltje van de wetenschap en bereikt het de patiënten buiten de academie niet. Die verdienen het. Die verdienen Personalized Medicine en geen Randomized Controlled Trials.

Gupta bedankt. Politiek en overheid, u bent aan zet.